Zastosowanie toksyny botulinowej w leczeniu drżenia głowy izolowanego lub występującego w przebiegu drżenia samoistnego

W leczeniu drżenia głowy u pacjentów z drżeniem samoistnym stosowano już toksynę botulinową, ale dane dotyczące efektów i bezpieczeństwa nie były wystarczające. Omawiane wieloośrodkowe, podwójnie zaślepione, randomizowane, kontrolowane placebo (w stosunku 1:1) badanie dotyczyło zastosowania toksyny botulinowej u dorosłych pacjentów z izolowanym drżeniem głowy lub drżeniem głowy w przebiegu drżenia samoistnego. W badaniu leczenie stosowano w 6. i 12. tygodniu, a pacjenci byli oceniani co 6 tygodni do 24. tygodnia. Badacze podawali od 75 do 100 IU toksyny lub placebo pod kontrolą elektromiograficzną EMG do każdego mięśnia płatowatego głowy. Wykluczono pacjentów z dystonią lub ataksją. Decyzję o zastosowaniu jednego lub wielu miejsc wstrzyknięć pozostawiono do oceny neurologa. Głównym punktem końcowym była poprawa o co najmniej 2 punkty w skali ogólnej oceny klinicznej (Clinical Global Impression, CGI) w 6. tygodniu po drugiej serii wstrzyknięć (18. tydzień od oceny wyjściowej). Punktem drugorzędowym była poprawa o co najmniej 2 punkty na skali CGI w tygodniach 6, 12 i 24 oraz efekt leczenia oceniany z pomocą dwóch kwestionariuszy samodzielnie wypełnianych przez pacjentów. Do badania zakwalifikowano 117 pacjentów, losowo przypisanych do grupy leczonej toksyną botulinową (62 pacjentów) lub placebo (55 pacjentów). Poprawę o co najmniej 2 punkty na skali CGI w 18. tygodniu zaobserwowano u 31% pacjentów z grupy leczonej toksyną botulinową i u 9% w grupie placebo (ryzyko względne, 3,37; 95% CI: 1,35-8,42; p = 0,009). Wyniki drugorzędne również wskazywały na korzystny efekt toksyny botulinowej, gdzie różnice między grupami toksyny botulinowej i placebo utrzymywały się we wszystkich punktach czasowych aż zaniknęły w 24. tygodniu, zgodnie ze spodziewanym zniknięciem wpływu toksyny botulinowej. Skutki uboczne występowały częściej w grupie leczonej toksyną botulinową (47% vs. 16%, p  < 0,001) i obejmowały ból głowy/ból szyi, osłabienie szyjne i dysfagię.

Źródło: www.nejm.org