Ultra wysokie dawki metylokobalaminy w leczeniu stwardnienia zanikowego bocznego — czy i tu witamina B12 może być pomocna?

Metylokobalamina zmniejsza neurotoksyczne działanie homocysteiny, a w badaniach przedklinicznych została uznana za potencjalny lek w leczeniu stwardnienia zanikowego bocznego (ALS, amyotrophic lateral sclerosis). W omawianym wieloośrodkowym badaniu przeprowadzonym w Japonii grupę 130 pacjentów ambulatoryjnych, u których w ciągu roku rozpoznano ALS według  kryteriów Awaji, zrandomizowano do leczenia metylokobalaminą w dawce 50 mg domięśniowo dwa razy w tygodniu lub placebo. Pacjenci zostali włączeni do badania, jeśli mieli natężoną pojemność życiową (FVC, forced vital capacity) > 60%, nie wymagali wentylacji nieinwazyjnej i stwierdzano u nich spadek o 1 lub 2 punkty w zrewidowanej skali oceny funkcjonalnej stwardnienia zanikowego bocznego (ALSFRS-R, revised amyotrophic lateral sclerosis functional rating scale) podczas 12-tygodniowego okresu obserwacji. Dozwolone było równoczesne stosowanie riluzolu, lecz nie edarawonu. Pacjentów ostrzeżono, że występowanie czerwonego moczu może być zarówno skutkiem leczenia, jak i placebo. W badaniu wzięło udział 74 mężczyzn, a średnia wieku wyniosła 61 lat.

Po 16 tygodniach pogorszenie stanu klinicznego oceniane w skali ALSFRS-R w grupie metylokobalaminy było o 43% mniejsze niż w grupie placebo: spadek w grupie leczonej: –2,66; w grupie placebo: –4,63 pkt;  średnia różnica średnich najmniejszych kwadratów zmiany: 1,97. W grupie 116 pacjentów przyjmujących również riluzol różnica między grupami była większa (średnia różnica wynosiła 2,11). Stężenie homocysteiny w osoczu zmniejszyło się po podaniu metylokobalaminy. Nie stwierdzono istotnych różnic w skali Norris oceniającej czynność kończyn i gałek ocznych, testach manualnych mięśni, sile uścisku lub wymuszonej pojemności życiowej. Działania niepożądane były podobne. U jednego pacjenta otrzymującego metylokobalaminę odnotowano zawał mózgu, który uznano jako niezwiązany z leczeniem.

Źródło: Oki R., Izumi Y., Fujita K. i wsp. Efficacy and Safety of Ultrahigh-Dose Methylcobalamin in Early-Stage Amyotrophic Lateral Sclerosis. JAMA Neurol 2022;79(6):575–583.