Porównanie skuteczności leczenia stwardnienia rozsianego — badanie typu real life study

Rosnąca liczba dostępnych do wyboru opcji leczenia modyfikującego przebieg stwardnienia rozsianego sprawia, że w podejmowaniu decyzji o wyborze leczenia pomocne mogą być badania porównujące skuteczność różnych preparatów w warunkach rzeczywistych (typu real life study). Jednym z nich jest opublikowane w JAMA Network Open badanie, które miało na celu odpowiedzenie na pytanie, czy w leczeniu stwardnienia rozsianego istnieją różnice w częstości występowania rzutów przy zastosowaniu leczenia o standardowej skuteczności (fumaran dimetylu w porównaniu z fingolimodem) i wyższej skuteczności (natalizumab i rituksimab). W tym celu badacze wykorzystali dane z rejestru oraz – co ważne – dane z elektronicznej dokumentacji medycznej pacjentów objętych badaniem CLIMB, prowadzonym w Bostonie, USA. Do badania włączono pacjentów w wieku powyżej 18 lat, u których leczenie rozpoczęto w 2016 r. Datę wystąpienia i typ rzutu (kliniczny lub radiologiczny) uzyskano z rejestru CLIMB. Punktami końcowymi były: wskaźnik rzutów w pierwszym roku od rozpoczęcia leczenia DMT, wskaźnik rzutów w ciągu 2 lat od rozpoczęcia DMT i czas do wystąpienia rzutu po rozpoczęciu DMT. Powyższe punkty końcowe są podobne do typowych punktów końcowych badań klinicznych oceniających skuteczność leczenia SM.

Natalizumab otrzymywało łącznie 204 uczestników, 115 – rituksimab, 260 – fumaran dimetylu, a 267 – fingolimod. W każdej dwulekowej grupie pacjenci nie różnili się istotnie pod względem płci lub pochodzenia etnicznego, ale różnili się wiekiem. Średni wiek w momencie rozpoznania wynosił 37,2 lat dla grupy otrzymującej natalizumab vs. 44,1 dla grupy rytuksymab (p < 0,001). Podobnie średni wiek wynosił 41,7 dla grupy fumaranu dimetylu w porównaniu do 37,9 dla grupy otrzymującej fingolimod (p < 0,001).

W grupie leczenia wysoko skutecznego po dokonaniu korekt współzmiennych grupa natalizumabu wykazała wyższy pierwszoroczny wskaźnik rzutów [podwójnie solidne oszacowanie (DR), 0,080], wyższy dwuletni wskaźnik rzutów (DR, 0,132) i krótszy czas do wystąpienia rzutu (szacowane DR, 0,903) niż grupa rytuksymabu. Natomiast w grupie leczenia o standardowej skuteczności nie stwierdzono istotnej różnicy między fumaranem dimetylu a fingolimodem w pierwszorocznym wskaźniku rzutów (0,028) lub czasie do wystąpienia rzutu (0,957).

Autorzy dodatkowo zawracają uwagę na wartość włączenia danych z elektronicznej dokumentacji medycznej jako wielowymiarowych współzmiennych zastosowanych w analizie skuteczności leków modyfikujących przebieg stwardnienia rozsianego.

Źródło: Hou J., Kim N., Cai T. i wsp. Comparison of dimethyl fumarate vs fingolimod and rituximab vs natalizumab for treatment of multiple sclerosis. JAMA Netw. Open 2021; 4.