Lek stosowany podjęzykowo uzyskuje akceptację FDA w leczeniu udaru mózgu

Sanbexin, preparat składający się z edarawonu i deksborneolu, może stanowić istotny krok naprzód w poszukiwaniu skutecznych terapii neuroprotekcyjnych w leczeniu ostrego udaru niedokrwiennego mózgu. Po publikacji w JAMA Neurology wyników kontrolowanego placebo z podwójnie zaślepionym badaniem, preparat ten uzyskał, nadany przez Amerykańską Agencję ds. Żywnści i Leków (FDA), status terapii przełomowej. Podkreśla to jego potencjał kliniczny w zakresie poprawy wyników funkcjonalnych pacjentów z udarem mózgu. Status ten, przyznawany jest na podstawie wstępnych danych klinicznych lekom o znaczących korzyściach terapeutycznych i umożliwia przyspieszenie procesu rozwoju i zatwierdzenia produktu. 

Edarawon, główny składnik Sanbexinu, jest znaną substancją o działaniu neuroprotekcyjnym, szczególnie w kontekście redukcji stresu oksydacyjnego, odgrywającego kluczową rolę w uszkodzeniach neuronów podczas niedokrwienia mózgu. Edarawon został już wcześniej zatwierdzony w Japonii do leczenia udaru niedokrwiennego mózgu i jest zarejestrowany do leczenia stwardnienia zanikowego bocznego. Nowością w Sanbexinie jest dodanie deksborneolu, mniej znanego składnika o silnych właściwościach przeciwzapalnych i antyoksydacyjnych. Deksborneol, będący izomerem borneolu, wykazuje działanie wspomagające aktywność edarawonu, zwiększając jego skuteczność w ochronie komórek nerwowych przed uszkodzeniem, choć należy podkreślić, że wykazano to tylko w badaniach in vitro.  

Wyniki III fazy badania klinicznego TASTE-SL, przeprowadzonego w Chinach, dostarczyły istotnych dowodów na skuteczność Sanbexinu w poprawie wyników funkcjonalnych u pacjentów z ostrym udarem mózgu. W badaniu wzięło udział 914 pacjentów, którzy zostali losowo przydzieleni do grupy otrzymującej Sanbexin lub placebo. Stwierdzono, że 64,4% pacjentów leczonych Sanbexinem osiągnęło wynik ≤1 w zmodyfikowanej skali Rankina (mRS) po 90 dniach, co jest istotnie lepszym wynikiem takiej poprawy funkcjonalnej w grupie stosującej placebo wynoszącym 54,7%. Co istotne, Sanbexin wykazywał równomierne działanie w różnych podgrupach pacjentów, co sugeruje jego potencjalną skuteczność w szerokim spektrum przypadków klinicznych. 

Jedną z kluczowych zalet Sanbexinu jest jego postać podjęzykowa, co pozwala na elastyczne i szybkie wdrożenie terapii, również poza środowiskiem szpitalnym. To szczególnie ważne w przypadku udaru, kiedy czas odgrywa krytyczną rolę w skuteczności leczenia. Podanie podjęzykowe umożliwia szybkie wchłanianie leku i początek działania, co może znacząco wpłynąć na ograniczenie rozmiaru niedokrwienia mózgu i poprawę wyników funkcjonalnych pacjentów. Szybkie rozpoczęcie leczenia, nawet poza szpitalem, może być kluczowe w minimalizowaniu długotrwałych skutków niedokrwienia mózgu. 

Ważnym aspektem bezpieczeństwa jest to, że Sanbexin w porównaniu do placebo wykazał porównywalny profil działań niepożądanych, co oczywiście sugeruje jego dobrą tolerancję. W badaniu TASTE-SL 89,8% pacjentów z grupy Sanbexin doświadczyło zdarzeń niepożądanych, w porównaniu do 90,1% pacjentów z grupy placebo, co świadczy o braku istotnych różnic w zakresie bezpieczeństwa między obiema grupami. 

Podsumowując, Sanbexin reprezentuje obiecującą nową opcję terapeutyczną w leczeniu ostrego udaru niedokrwiennego mózgu, opartą na synergii działania edarawonu i deksborneolu. Należy jednak podkreślić, że musimy zaczekać na ostateczne wyniki badań na większych grupach pacjentów, przeprowadzonych na szerszej populacji, gdyż wiele substancji, pomimo obiecujących początkowych danych, okazało się ostatecznie nieskuteczne, jako leki neuroprotekcyjne w udarze mózgu.  

Źródło: Fu, Y et al. (2024). Sublingual Edaravone Dexborneol for the Treatment of Acute Ischemic Stroke: The TASTE-SL Randomized Clinical Trial. JAMA Neurology, 81(4), 319–326.