ZALOGUJ
Agencja ds. Żywności i Leków rejestruje nowy lek na chorobę Alzheimera
7 czerwca 2021 roku amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła Aduhelm (aducanumab) do leczenia choroby Alzheimera. Aduhelm, którego producentem jest Biogen, został zatwierdzony w trybie przyspieszonym (stosowanym w przypadku leku na poważną lub zagrażającą życiu chorobę i zapewniającego znaczącą przewagę terapeutyczną nad istniejącymi dotychczasowymi metodami leczenia). Przyspieszone zatwierdzenie może opierać się na wpływie leku na zastępczy punkt końcowy, pozwalający na przewidywanie korzyści klinicznych dla pacjentów, lecz wymaga od producenta przeprowadzenia dalszych badań w celu zweryfikowania, czy lek rzeczywiście zapewnia oczekiwaną korzyść kliniczną.
Aduhelm reprezentuje pierwszą tego rodzaju terapię zatwierdzoną dla choroby Alzheimera. Ponadto po raz pierwszy od 2003 roku zarejestrowano nową metodę leczenia tejże choroby. Jest to też pierwsza w historii metoda leczenia ukierunkowana na podstawowe mechanizmy patofizjologiczne.
Skuteczność preparatu Aduhelm oceniano w dwóch badaniach klinicznych fazy 3 u pacjentów we wczesnych stadiach choroby Alzheimera (łagodne zaburzenia poznawcze i łagodne otępienie) z potwierdzoną obecnością patologii amyloidu (badania EMERGE i ENGAGE). Działanie preparatu Aduhelm oceniono również w podwójnie zaślepionym, randomizowanym, kontrolowanym placebo, badaniu fazy 1b, obejmującym zakres dawek (badanie PRIME). W badaniach tych adukanumab konsekwentnie wykazywał zależny od dawki i czasu wpływ na obniżenie liczby blaszek amyloidowych (o 59% [p < 0,0001] w badaniu ENGAGE, 71% [p < 0,0001] w badaniu EMERGE i 61% [p < 0,0001] w PRIME).
Wyniki tych badań stanowiły podstawę do przyspieszonej rejestracji Aduhelm w oparciu o zastępczy punkt końcowy oceniający skuteczność leku (redukcja liczby blaszek starczych w ocenie w badaniu PET), jednak FDA wymaga od Biogen przeprowadzenia badania klinicznego, w którym wykazana będzie skuteczność kliniczna leczenia adukanumabem.
Profil bezpieczeństwa adukanumabu scharakteryzowano na podstawie danych pochodzących od ponad 3000 pacjentów, którzy otrzymali co najmniej jedną dawkę Aduhelm. Najczęściej odnotowywanym zdarzeniem niepożądanym było wykrycie w badaniu obrazowym zjawiska określanego jako nieprawidłowości obrazowania związane z amyloidem (ang. Amyloid Related Imaging Abnormalities w skrócie „ARIA”). ARIA-E objawia się obrzękiem naczyniopochodnym lub wysiękiem w obrębie bruzd zaś ARIA-H mózgowymi mikrokrwotokami lub miejscową syderozą powierzchniową. ARIA (-E i/lub -H) zaobserwowano u 41% pacjentów leczonych Aduhelm w dawce 10 mg/kg w porównaniu z 10% pacjentów otrzymujących placebo. Objawy kliniczne występowały u 24% pacjentów leczonych preparatem Aduhelm 10 mg/kg, u których stwierdzono zjawisko ARIA, w porównaniu z 5% pacjentów otrzymujących placebo. Najczęstszym objawem klinicznym u pacjentów z ARIA był ból głowy. Inne objawy obejmowały splątanie, zawroty głowy, zaburzenia widzenia i nudności. Działania niepożądane zgłoszone u co najmniej 2% pacjentów leczonych preparatem Aduhelm i co najmniej 2% częściej niż u pacjentów otrzymujących placebo to: ARIA-E, ból głowy, mikrokrwotok ARIA-H, powierzchowna syderoza ARIA-H, upadki, biegunka i splątanie/majaczenie/zmiany stanu psychicznego/dezorientacja.
Źródła:
https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-grants-accelerated-approval-alzheimers-drug.