Wziewna postać L-Dopy: wyniki badania klinicznego

5 Marca 2019

Powikłania ruchowe w przebiegu terapii L-Dopą są dobrze znanym problemem w terapii choroby Parkinsona. Jedną z przyczyn pojawiania się stanu „off”, opóźniania się stanu „on” oraz braku odpowiedniej reakcji na stosowaną dawkę L-Dopy jest zaburzone wchłanianie leku z przewodu pokarmowego. Problemem bardzo utrudniającym codzienne życie pacjentów jest nieprzewidywalność rekacji na lek i występowanie fazy „off”. Nasilenie objawów (faza „off”) jest trudne do odwrócenia – jedyną dostępną metodą jest podskórna iniekcja apomorfiny. Rozwiązaniem tego problemu mogłoby być podawanie leku z ominięciem przewodu pokarmowego. Taką próbą jest stosowanie leku w formie wziewnej. W tegorocznym lutowym numerze „The Lancet Neurology” LeWitt i wsp. opublikowali wyniki randomizowanego, zaślepionego, kontrolowanego placebo badania klinicznego z zastosowaniem preparatu CVT-301: L-dopy w formie wziewnej.

W badaniu uczestniczyło ponad 300 pacjentów z chorobą Parkinsona. Do badania włączani byli pacjenci leczeni L-Dopą w formie doustnej w dawce nie przekraczającej 1600 mg na dobę (inne leki przeciwparkinsonowskie były dopuszczalne), bez cech demencji, u których występowału fluktuacje ruchowe ze średnim dobowym czasem trwania fazy „off” wynoszącym co najmniej 2 godziny.

Uczestnicy badania podzieleni zostali na trzy grupy: otrzymujących placebo, L-Dopę wziewną w dawce 84 lub 60 mg. Pacjenci przyjmowali lek (przygotowany w postaci kapsułek) za pomocą specjalnego inhalatora. Uczestnicy badania mogli przyjmować lek do 5 razy dziennie, w momentach, gdy zauważali u siebie zaczynające się objawy fazy „off”.

Wykazano, że CVT-301 prowadził do istotnej (w porównaniu z placebo) poprawy sprawności ruchowej w trakcie okresu „off” po 30 minutach od przyjęcia leku. U większości pacjentów efekt ten utrzymywał się wciąż po 60 minutach od przyjęcia leku. Chorzy przyjmujący lek subiektywnie ocenili swoje zdrowie lepiej w porównaniu z pacjentami z grupy placebo. Na podstawie dzienniczków prowadzonych przez chorych nie stwierdzono jednak istotnego skrócenia czasu „off”. Lek okazał się bezpieczny i dobrze tolerowany.

Wyniki tego badania są bardzo zachęcające - dowodzą one, że CVT-301 prawdopodobnie może być stosowany jako lek „na żądanie” przynoszący poprawę w trakcie okresów „off”. Wprowadzenie takiego rozwiązana do codziennej terapii choroby Parkinsona niosłoby za sobą znaczną poprawę jakości życia pacjentów.

Opracował: dr hab. Mariusz Siemiński

Źródło: LeWitt PA i wsp. Safety and efficacy of CVT-301 (levodopa inhalation powder) on motor function during off periods in patients with Parkinson’s disease: a randomised, double-blind, placebo-controlled phase 3 trial. Lancet Neurol 2019; 18: 145–54